这种罕见病曾经的“天价药”纳入医保后,就诊用药患者翻了几倍

时间:2022-08-08 09:30 来源:北京日报
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第四届中国SMA(脊髓性肌萎缩症)大会召开,会上,《中国SMA患者生活质量研究》发布。研究结果显示,正在使用SMA治疗药物——诺西那生钠注射液的患者中,76.4%的患者是在今年该药纳入医保报销范围后开始用药的。

SMA作为第一批被纳入罕见病目录的疾病,具有高致亡性、致残性,被称为两岁以下婴幼儿的头号遗传病杀手。今年1月,SMA治疗药物被纳入我国国家医保报销范围,SMA治疗也迈入了具有里程碑意义的新时代,药物的广泛可及让大量原先无望的患者得以受惠。

此次发布的《中国SMA患者生活质量研究》共收集到1175份有效样本。研究数据显示,自诺西那生钠进入国家医保目录以来,开始使用该药的患者家庭大幅增多。而目前正在使用诺西那生钠注射液的患者中,76.4%的患者是在医保覆盖后开始用药。用药患者,尤其是长期用药的患者,与不用药患者相比,其日常活动的自主程度有明显改善,生活质量平均得分也更高。尽管如此,SMA的攻克之路仍然漫长。研究数据显示,确诊后仅有31.3%的患者会定期到医院随访,患者的疾病管理情况仍有极大提升空间。

中国罕见病联盟执行理事长李林康表示,SMA诊疗在政府部门、慈善机构、企业和患者组织的共同努力下,发生了积极变化。企业让患者有对症治疗的好药可用,政府和保障政策打通了治疗“最后一公里”,让患者用得起药。自从治疗药物纳入医保报销范围以来,前去就诊的患者翻了几倍。慈善机构和患者组织则在其中起到了润滑剂的作用。

复旦大学附属儿科医院神经内科主任医师王艺会上表示,作为一种多系统受累的复杂疾病,SMA治疗必须由多学科协作,通过规范化的评估和管理,为患儿提供长程的、科学合理的诊疗方案。同时,家长是否能够树立正确的诊疗意识,对患儿的生活质量和疾病走势都有着重大的影响。

本次大会由美儿SMA关爱中心主办,中国罕见病联盟、中国SMA诊治中心联盟共同指导。

(原标题:这种罕见病曾经的“天价药”纳入医保后,就诊用药患者翻了几倍)

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